Image Source/Callista Images - stock.adobe.comMit dem Abschluss der präklinischen Arbeiten im Bereich einer Stammzell-Gentherapie gegen die erbliche Immunerkrankung der septischen Granulomatose findet die Schweizer Somagenetix AG ein Investorenkonsortium, das die Serie A-Runde mit 10 Mio. Schweizer Franken finanziert. Mit Hilfe von Lentiviralen Partikeln (LNP) soll ein Stammzellkonstrukt, das für alle Patienten verwendbar ist, den derzeitigen Mangel an Behandlungsoptionen beseitigen.
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CPTx GmbHDie Verkapselung von Wirkstoffen in der Pharmazie hat die bekannte Pille längst hinter sich gelassen. Nukleinsäure-Wirk- oder Impfstoffe aus RNA haben die Lipid-Nanopartikel salonfähig gemacht. Die Zell- und Gentherapie benötigt eine Umhüllung für den Transport des modifizierenden Genmaterials. Doch die üblichen Vektoren dafür stoßen an Kapazitätsgrenzen. Unternehmen, die neue Verfahren für die molekulare Verkapselung entwickeln, sind gefragt. Das zeigt die Ausgründung CPTx der TU München, die gerade 29 Mio. US-Dollar von deutschen und internationalen Investoren einwerben konnte.
Bayer AG/Ask Bio Inc.Hoffnung für Patienten mit der unheilbaren Parkinsonkrankheit: die US-Gentherapie-Einheit Asklepios Pharmaceuticals (AskBio) der Bayer AG hat in Großbritannien und den USA den Fast Track- und MHRA Innovation Passport-Status für AB-1005 (AAV2-GDNF) zur Behandlung von Parkinson erhalten. Beide sind die Basis einer beschleunigten Zulassung.
Svea PietschmannIn knapp einjähriger Arbeit haben acht Arbeitsgruppen Maßnahmen und Ziele definiert, die Deutschland zum Spitzenstandort für Zell- und Gentherapien machen sollen.
Ein mit 750.000 ausgestattetes britisch-schweizerisches Konsortium will die Kosten von Zell- und Gentherapien drastisch senken.
BayerDie US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA hat der Bayer AG eine Schnellzulassung für AskBios Herzmittel AB-1002 in Aussicht gestellt.
Die Martinsrieder ViGeneron GmbH hat in einer klinischen Phase Ib-Studie den ersten Patienten mit intravitrealer Injektion von VG901 gegen Retinitis pigmentosa (RP) behandelt. Diese wird durch Mutationen im CNGA1-Gen verursacht. VG901 bringt ein funktionelles CNGA1-Gen in die Zielzellen der retinalen Photorezeptoren ein.
RocheRund 90 Mio. Euro investierte Roche in ein neues Entwicklungszentrum für Gentherapien. Am Standort Penzberg entwickelt und produziert das Unternehmen künftig Genvektoren für klinische Studien. Heute wurde das Zentrum eröffnet.
Biomay AGDie EMA hat die erste Gentherapie für die Erbkrankheit Sichelzellanämie zugelassen. Die Herstellung der Komponenten der auf einer CRISPR/Cas-Editing-Therapie basierenden Methode ähnelt dem Prinzip des Lego-Bausteins. Während die Bausteine verteilt in Europa hergestellt werden, setzt man bei der Nuklease Cas9 auf die Expertise von Biomay aus Wien.
©vfa„In keinem der analysierten Technologiefelder erreicht Deutschland eine international führende Wettbewerbsposition. Die Positionierung ist überwiegend durchschnittlich“, konstatiert die detaillierte Analyse von Innovationskraft im Pharmasektor und koppelt diesen mit der Diskussion über Abhängigkeiten. Der vfa sendet damit ein Alarmzeichen, da in seinen Augen Nichtstun den Abstand nur noch vergrößern werde.